Autyzm u dorosłych: jeden lek odwrócił objawy w 2 godziny. To zmienia myślenie o mózgu

Naukowcy z University of California w San Francisco odkryli, że pojedyncza dawka rapamycyny – leku stosowanego m.in. po przeszczepach – w ciągu dwóch godzin złagodziła u dorosłych myszy objawy przypominające autyzm. Efekt był tymczasowy, ale otwiera nową drogę w myśleniu o terapii autyzmu u dorosłych. Wyniki badań opublikowano 25 lipca 2026 roku.

Co się stało z myszami po jednej dawce?

Zespół prof. Alessandra Bersaglii hodował myszy, których matki w czasie ciąży były narażone na łagodny stan zapalny. Ich potomstwo wykazywało typowe objawy autyzmu: nadwrażliwość sensoryczną, powtarzalne zachowania, nadpobudliwość mózgu i podwyższone ryzyko napadów padaczkowych. Gdy dorosłe myszy otrzymały jedną dawkę rapamycyny, w ciągu około dwóch godzin prawie wszystkie objawy zniknęły. Mózgi zaczęły działać normalnie, wrażliwość na bodźce wróciła do normy, a powtarzalne ruchy ustały.

Dlaczego rapamycyna działa tak szybko?

Rapamycyna (znana też jako syrolimus) to lek immunosupresyjny, który hamuje szlak sygnałowy mTOR. Wcześniejsze badania sugerowały, że nadmierna aktywność tego szlaku może być związana z autyzmem. Nowe odkrycie pokazuje, że nawet u dorosłych osobników, u których objawy rozwinęły się w wyniku problemów w okresie płodowym, mózg zachowuje zdolność do szybkiej zmiany. „To dowód na to, że dorosły mózg jest znacznie bardziej plastyczny, niż do tej pory sądziliśmy” – komentuje prof. Bersaglia.

Czy to oznacza lek na autyzm dla ludzi?

Naukowcy podkreślają, że to wstępne badania na myszach, a nie na ludziach. Efekt był tymczasowy – objawy wracały po kilku godzinach. Nie wiadomo też, czy przewlekłe podawanie rapamycyny jest bezpieczne, bo lek silnie tłumi układ odpornościowy. Mimo to, odkrycie zmienia sposób myślenia o terapii autyzmu. Do tej pory większość badań koncentrowała się na wczesnym dzieciństwie, zakładając, że później zmiany w mózgu są nieodwracalne. To badanie sugeruje, że nawet u dorosłych możliwa jest interwencja – choć na razie tylko w laboratorium.

Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?

Dla dorosłych z autyzmem i ich bliskich pojawia się promyk nadziei, że w przyszłości mogą powstać terapie łagodzące objawy, nawet jeśli nie całkowicie je usuwające. Jednocześnie autorzy przestrzegają przed samodzielnym eksperymentowaniem z rapamycyną – lek ma poważne skutki uboczne, a jego działanie na ludzki mózg w kontekście autyzmu nie zostało przebadane. Potrzebne są dalsze, długoterminowe badania kliniczne.

Więcej o szczegółach eksperymentu przeczytasz w oryginalnej publikacji na ScienceDaily.